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[轉載] (醫學與藥物)基因編輯治療 黏多醣患者獲新生[複製鏈接]

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哆轅一

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發表於 2017-11-20 09:49 AM|顯示全部樓層
「這是我等待了一輩子的奇蹟,它可以完全治癒我!」黏多醣症患者布萊恩•馬德爾如此告訴《美聯社》。13日44歲的布萊恩在美國加利福尼亞州一間醫院進行基因編輯治療。短短三小時的注射後,布萊恩全身的基因都被修改了!這是醫生們首次嘗試在人體內編輯病患的基因。

根據《台灣黏多醣症協會》資料,黏多醣症是一種罕見的,隱性遺傳疾病。患者在剛出生時並無異樣。但隨著年齡的增加,逐漸堆積在體內的黏多醣會損及其的外貌、智能、內臟器官及骨骼關節,造成角膜混濁、器官增大、智力受損、語言障礙、腹部突出、脊椎變形、手指屈曲僵硬等現象。
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